Tuần trước, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp gen điều trị chứng loạn dưỡng cơ cột sống của nhóm nghiên cứu Novartis (Thụy Sĩ). Loại thuốc Zolgensma được sử dụng trong liệu pháp gen cần một mũi tiêm duy nhất và có giá 2,125 triệu USD. Đây là mức giá “chưa từng có” trong các loại thuốc.

Năm 2018, giá ban đầu của Novartis cho Zolgensma là 5 triệu đô la Mỹ cho mỗi đợt điều trị. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Hoa Kỳ, tin rằng mức giá quá cao. Vào ngày 24 tháng 5, dựa trên dữ liệu lâm sàng khác từ Novartis và thông tin và giá cả do FDA công bố, ICER nhận thấy rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả của nó. Nhà thuốc Zolgensma cho rằng so với điều trị lâu dài, phương pháp này tiết kiệm hơn so với điều trị dài ngày khiến bệnh nhân tiêu tốn hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tổ chức này cũng hợp tác với các công ty bảo hiểm để giảm bớt gánh nặng cho người mua.

Zolgensma là loại thuốc đắt nhất trên thế giới. Ảnh: WINK News.

Teo cơ tủy sống (SMA) là một bệnh di truyền nguy hiểm, cứ 10.000 trường hợp thì có một người. Nếu mắc bệnh SMA loại I (một trong những bệnh nghiêm trọng nhất), trẻ mắc bệnh SMA thường bị liệt, khó thở và thậm chí tử vong trong vòng vài tháng. Người ta ước tính rằng 50-70% các trường hợp SMA là loại I.

Zolgensma sử dụng một loại vi rút để tái tạo bản sao bình thường của gen SMN1, gen bị lỗi trong bệnh SMA ở trẻ em. FDA đã phê duyệt Zolgensma cho một mũi tiêm dựa trên các thử nghiệm lâm sàng ở 36 bệnh nhi từ 2 tuần đến 8 tháng. Cơ quan này tuyên bố rằng những đứa trẻ được điều trị bằng Zolgensma cho thấy những cải thiện đáng kể trong quá trình phát triển vận động, bao gồm kiểm soát đầu và tư thế ngồi. Theo các giám đốc điều hành của Novartis, Sorgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi cho đến nay. Các thử nghiệm tiếp theo vẫn đang được tiến hành.

Tác dụng phụ của Zolgensma là tăng men gan và nôn mửa. Hiện FDA yêu cầu các nhà sản xuất phải thêm các loại thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng trên nhãn. Tuy nhiên, dữ liệu cho thấy tác dụng của thuốc có thể kéo dài trong khoảng 5 năm.

Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc., là SMA đầu tiên được FDA chấp thuận. Trẻ em dùng Spinraza nên đưa thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của phương pháp điều trị này là $ 750,000 trong năm đầu tiên và $ 375,000 trong những năm tiếp theo. ICER cũng tin rằng những mức giá này là quá cao.

Novartis hy vọng rằng Châu Âu và Nhật Bản sẽ thông qua Zolgensma trước cuối năm nay.

Minh Nguyen (Reuters)