Francis Collins, giám đốc Viện Y tế Quốc gia (NIH), nói rằng trọng tâm của dự án là “khả năng tiếp cận, khả năng mở rộng và tài trợ” để đảm bảo rằng việc điều trị cuối cùng sẽ bao gồm tất cả mọi người. trong phạm vi toàn cầu. NIH và Quỹ Gates sẽ tiến hành các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ và châu Phi cận Sahara (một trong những khu vực nghèo nhất thế giới) trong 7 đến 10 năm tới. Liệu pháp gen là một lĩnh vực y học tương đối mới. Nó không sử dụng y học cổ truyền hay phẫu thuật mà thay vào đó là một gen không hợp lệ (một gen khiếm khuyết trong cơ thể người có thể gây bệnh và gây ra nhiều loại). Bệnh bạch cầu) một gen tốt khác. Điều trị này phức tạp và tốn kém, vì vậy mọi người chọn xóa gen thay vì thay thế chúng.

Điều trị SCD bao gồm các gen can thiệp để thích nghi với các đột biến hoặc tìm các gen phù hợp cho huyết sắc tố thai nhi. Để huyết sắc tố bình thường. Đối với HIV, mặc dù đã điều trị bằng thuốc kháng vi-rút (ARV) trong nhiều năm, việc điều trị vẫn liên quan đến việc nhắm vào một kho chứa DNA chứng minh ẩn trong một số lượng nhỏ tế bào. Liệu pháp gen vẫn là một giải pháp đủ cho bệnh hồng cầu hình liềm Nhiều thách thức kỹ thuật thiếu máu và HIV. – Bác sĩ kiểm tra bệnh nhân tại Trung tâm thiếu máu và tế bào hình liềm ở Kinshasa. Agence France-Presse photo

— Viện Y tế Quốc gia (NIH) cho thấy khoảng 95% trong số 38 triệu người nhiễm HIV trên toàn thế giới tập trung ở các nước đang phát triển. Ở châu Phi cận Sahara, 67% bệnh nhân sống mà không cần điều trị mỗi ngày. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 1,1 triệu người mắc bệnh này. Trong thời kỳ này, khoảng 100.000 người Mỹ bị thiếu máu hồng cầu hình liềm. Ước tính trong 30 năm tới, 15 triệu trẻ sơ sinh trên toàn thế giới sẽ bị SCD bẩm sinh, trong đó 75% sẽ ở châu Phi cận Sahara.

Đầu năm nay, chính phủ Hoa Kỳ tuyên bố quyết tâm chấm dứt HIV. Thiếu máu hồng cầu hình liềm là một bệnh cần được chú ý nhiều hơn. Thiếu máu hồng cầu hình liềm, còn được gọi là thiếu máu hồng cầu hình liềm, là một nhóm bệnh ảnh hưởng đến huyết sắc tố, là một phân tử trong các tế bào hồng cầu mang oxy. Để các tế bào của toàn bộ cơ thể. Những người mắc bệnh này có một phân tử hemoglobin không điển hình được gọi là hemoglobin S, có thể xoắn các tế bào hồng cầu thành hình lưỡi liềm hoặc hình lưỡi liềm. Theo thời gian, căn bệnh này có thể làm hỏng các cơ quan quan trọng, xương, khớp và da của bệnh nhân. Theo các phương pháp điều trị hiện nay, chỉ một số rất ít người có thể chữa khỏi bệnh thông qua ghép máu và tủy xương. Đối với bệnh trong thời đại HIV, bệnh nhân điều trị bằng thuốc kháng vi-rút (ARV) có thể làm giảm tải lượng virus trong cơ thể. Số lượng là lý tưởng bởi vì nó không thể được phát hiện trong máu.

Minh Ngân (theo AFP)