Nghiên cứu được thực hiện bởi một nhóm các nhà khoa học từ Đại học Yale và Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon và được công bố trên tạp chí Nghiên cứu Ung thư vào ngày 7 tháng 10. PROTAC là viết tắt của “proteolysis for chimera”, nơi phân giải protein là sự phân hủy protein, và chimera được lấy từ xác của một con dê đầu sư tử trong thần thoại Hy Lạp. Công nghệ này đã được phát triển trong hơn 20 năm và được phát hành lần đầu tiên vào năm 2001.
Giống như quái vật Chimera, PROTAC bao gồm ba phần. Phần đầu tiên chìm vào các protein gây bệnh. Đuôi là một protein ligase có chức năng tấn công mục tiêu, còn cơ thể là một chuỗi phân tử nối đầu với đuôi.
Một liệu pháp kết hợp nhiều loại thuốc có thể hiệu quả hơn một liệu pháp. Ảnh: Massivesci .
Protein là một cỗ máy phân tử đặc biệt trong tế bào. Sự liên kết của protein Rogue ABL1 (liên quan đến ung thư máu) với các protein khác có thể ra lệnh cho các tế bào bệnh bạch cầu nguyên bào tủy mãn tính (CML) tái tạo vô tội vạ, dẫn đến sự phát triển của tế bào ung thư (khối u). Về bản chất, thuốc Imatinib ngăn chặn sự liên kết này. Theo thống kê, 80% bệnh nhân CML phải sử dụng thuốc suốt đời; 20% bệnh còn lại phát triển quá nhanh và trở nên kháng thuốc – do đó, không chỉ sử dụng imatinib để ngăn chặn sự kết hợp này, PROTAC còn sử dụng Quá trình thanh lọc cơ bắp tự nhiên có thể làm giảm các protein không mong muốn. PROTAC tự gắn vào các protein gây bệnh và sau đó “tuyển mộ”. Các protein khác trong cơ thể được gọi là ligases (một loại enzyme xúc tác), và loại bỏ các protein không mong muốn. Phân tử này được gắn nhãn là “rác”. Ngay lập tức, hệ thống xử lý chất thải tự nhiên của cơ thể đã loại bỏ các protein gây bệnh này.
CML là một bệnh ung thư ảnh hưởng đến tủy xương và máu. Nó khiến tủy xương sản xuất quá mức các tế bào bạch cầu và gây ra sự phát triển của khối u. Giới thiệu 15% bệnh nhân ung thư máu.Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), hàng năm trên thế giới có khoảng 100.000 người mắc CML-Minh Ngân (theo Massivesci)